martes, 14 de octubre de 2014

NUEVAS TERAPIAS CONTRA EL CÁNCER ENFRENTAN OBSTÁCULOS PARA LLEGAR A LOS PACIENTES


Fuente: pmfarma.com

Los tratamientos contra el cáncer que modifican las células sanguíneas de los pacientes para atacar la enfermedad han mostrado resultados sorprendentes en pruebas clínicas. Ahora, las farmacéuticas y firmas de biotecnología deben superar grandes obstáculos para llevarlos a los hospitales, incluido su potencial costo.
En dos pruebas clínicas distintas auspiciadas por la farmacéutica suiza Novartis 0.83% y por la biotecnológica estadounidense Juno Therapeutics Inc. casi 90% de los pacientes vieron que su leucemia desapareció tras ser tratados con terapias experimentales de las llamadas células T CAR. Los resultados se publicaron en diciembre y febrero, respectivamente.
Ambas pruebas involucraron a pocos pacientes: 22 niños en la de Novartis y 16 adultos en la de Juno. Los pacientes tenían leucemia limfoblástica aguda el tipo de cáncer más común en la niñez y habían agotado los tratamientos estándar. Ambas empresas ahora realizan pruebas más grandes.
“Las células T CAR probablemente sean uno de los conceptos y campos que más entusiasman que han surgido en torno al cáncer en mucho, mucho tiempo”, dice Daniel DeAngelo, un hematólogo y profesor adjunto de medicina en la Escuela Médica de Harvard, quien no estuvo involucrado en ninguno de los estudios.


Usman Azam, director de terapias de células y genes de Novartis, dice que los tratamientos son “críticamente importantes” para la empresa. “Creo que una cura para cánceres como la leucemia y el linfoma a través de la tecnología CAR es posible”, sostuvo Azam en una entrevista con The Wall Street Journal. “Nuestro trabajo es llevar esto a los pacientes lo antes que podamos”.
Azam encabeza una nueva unidad de Novartis creada en parte para acelerar el tiempo que tardan las terapias en llegar al mercado. Su principal terapia CAR fue calificada como un avance importante por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos en julio, y Novartis quiere presentarla ante los reguladores en 2016.
Las terapias CAR son una mezcla de retoques genéticos e “inmunoterapia”, es decir, usar el propio sistema inmunológico del paciente para combatir la enfermedad. Implican extraerle al paciente células blancas de la sangre que combaten la enfermedad, llamadas células T. Las células T son modificadas genéticamente, cultivadas en un laboratorio durante unos 10 días y reinyectadas en el paciente.
Normalmente, las células T son combinadas con un virus desactivado, que les permite producir receptores de antígenos quiméricos (CAR, por sus siglas en inglés), que reconocen y apuntan a proteínas malignas en la superficie de una célula de cáncer.
Novartis y Juno están desarrollando sus tratamientos en sociedad con destacados equipos académicos: Novartis con la Universidad de Pensilvania y Juno con equipos del Memorial Sloan-Kettering Cancer Center en Nueva York, el Hospital de Niños de Seattle y el Fred Hutchinson Cancer Research Center, también de Seattle.
Novartis y Juno encabezan la carrera por llevar las terapias al mercado, pero Pfizer Inc., PFE -2.27% Kite Pharma Inc. KITE -0.12% y Celgene Corp. CELG -3.79% en colaboración con Bluebird Bio Inc. BLUE -4.45% están desarrollando tratamientos rivales.
Aún hay grandes preguntas sin responder sobre las terapias CAR: una es cuánto tiempo duran.
Es difícil saberlo debido a la pequeña cantidad de pacientes tratados hasta ahora, y porque en muchos de los casos en que el cáncer fue controlado luego de las terapias con CAR los pacientes cumplieron los requisitos para trasplantes de células madre, que a su vez pueden prolongar la supervivencia.
Otra preocupación es un efecto colateral potencialmente peligroso llamado “síndrome de liberación de citoquinas”, una respuesta inmunológica que muestra que la terapia está funcionando, pero que puede causar un pronunciado descenso de la presión arterial y una aceleración del ritmo cardíaco.
La muerte de dos pacientes en marzo en una prueba del Sloan-Kettering respaldada por Juno llevó a detener el estudio temporalmente debido a los temores a esas respuestas inmunológicas.
La firma ahora cree que el efecto colateral es manejable y está volviendo a reclutar pacientes para la prueba, excluyendo a los que presentan riesgo de fallo cardíaco, entre otras precauciones.
No obstante, el mayor obstáculo podría ser el costo de las terapias.
La ingeniería genética involucrada significa que fabricar las terapias CAR es muy complejo, y cada tratamiento es único y personalizado, usando las células sanguíneas de cada paciente. La imposibilidad de producirlas en masa tiene probables implicaciones sobre cuánto cobrarán las empresas.
Novartis y Juno afirman que es demasiado pronto para especular sobre el precio. Azam concuerda en que el desafío es lograr que el proceso de fabricación llegue a “un nivel viable donde sea tanto accesible como atractivo”.
Aunque la mayoría de los analistas cree que es demasiado pronto para estimar potenciales ingresos o precios, Citigroup C -0.42% cree que las terapias CAR podrían costar más de US$500.000 por paciente, que señala es cercano al costo de un trasplante de células madre.
Cuestiones de escala y precio son motivos por los que Pfizer está adoptando un enfoque diferente en el campo. Junto a la firma francesa de biotecnología Celletis SA, Pfizer quiere desarrollar una terapia CAR genérica para usar en cualquier paciente, y potencialmente reducir su costo. Sin embargo, la investigación aún está en etapa preclínica, y quizás no funcione en humanos.
Stephen McGarry, director global de investigación de salud de Société Générale, GLE.FR -1.28% coincide en que los tratamientos que están desarrollando Novartis y Juno podrían justificar precios “astronómicos”, aunque cree que los pacientes y quienes pagan por la cobertura médica podrían dar pelea.
Cuando analizas los datos iniciales de la terapia de Novartis, ves que algunos niños se están curando; ¿cuánto cobras por eso?”, pregunta.

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