miércoles, 30 de julio de 2014

DESIGNACIONES DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS

 
Fuente:  http://www.eurordis.org/es/designaciones-de-medicamentos-huerfanos-y-autorizaciones-de-mercado#tabs-2

Julio 2014
Tratamiento de la fibrosis quística
1-(2,2-difluoro-1,3-benzodioxol-5-il)-N-{1-[(2R)-2,3-dihidroxipropil]-6-fluoro-2-(1-hidroxi-2-metilpropano-2-il)-1H-indol-5-il}ciclopropancarboxamida
Tratamiento del síndrome de Usher
Mezcla de dos vectores virales adeno-asociados de serotipoe 8 que contienen la secuencia 5'-medio de gen MYO7A humana y la secuencia 3'-medio de gen MYO7A humana
Tratamiento de la enfermedad de Stargardt
Mezcla de dos vectores virales adeno-asociados de serotipo 8 que contienen la secuencia 5'-medio de gen ABCA4 humana y la secuencia 3'-medio de gen ABCA4 humana
Tratamiento de aspergilosis invasiva
Sulfato de isavuconazonio
Tratamiento del pénfigo crónico benigno familial (enfermedad de Hailey-Hailey)
Afamelanotida


Tratamiento de la leucemia linfocítica crónica/del linfoma linfocítico pequeño
Anticuerpo monoclonal Fc humanizado contra CD19
Tratamiento del Síndrome de Prader-Willi
Beloranib
Tratamiento de colangitis esclerosante primaria
Ácido norursodesoxicólico
Tratamiento de la preeclampsia
Alfa-1-Microglobulina humana recombinante
Tratamiento de la coroideremia
Vector viral adeno-asociado del serotipo 2 que contiene el gen humano de la REP1

Junio 2014
Tratamiento de los tumores neuroendocrinos gastroenteropancreáticos
Edotreotida marcado con Lutecio (177Lu)
Tratamiento del cáncer del árbol biliar
 (5R,5aR,8aR,9S)-9-[[4,6-O-[(R)-etilideno]-beta-D-glucopiranosil]-oxi]-5-(4-({[(2,2-dimetil-1,3-dioxolan-4-il)metoxi]carbonil}oxi)-3,5-dimetoxifenil)-5,8,8a,9-tetrahidroisobenzofuro[5,6-f][1,3]benzodioxol-6(5aH)-on
Tratamiento del linfoma folicular
Tetraxetan-tetulomab marcado con Lutecio (177Lu)
Tratamiento de la epidermolisis bullosa
Homotrímero de cadenas alfa 1 del colágeno tipo VII humano recombinante
Tratamiento del glioma
Células dendríticas autólogas impulsadas con ARN de las células madre del glioma
Tratamiento del glioma
Paclitaxel-succinato-Arg-Arg-Leu-Ser-Tir-Ser-Arg-Arg-Arg-Fe
Tratamiento de la oclusion de la vena central de la retina
Aganirsen
Tratamiento de mucormicosis
Sulfato de isavuconazonio
Tratamiento de la fibrosis quística
ADN plasmídico codificante para el gen humano regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística en forma de complejo con un agente de transferencia génica no viral basado en lípidos catiónicos
Tratamiento para coroidemia
Vector viral adenoasociado del serotipo 2 que contiene el gen humano CHM y que codifica a la proteína humana acompañante de Rab 1
Prevención de la cicatrización posterior a la cirugía de filtración del glaucoma
4-(4-Methoxi-phenilamino)-6-methilcarbamil-quinolino-3-del acido carboxilico
Tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IIIA (síndrome de Sanfilippo A)
Células CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral que contiene el gen humano SGSH
Abril 2014
Tratamiento del linfoma linfoplasmacítico
Ibrutinib
Tratamiento del cáncer de ovario
Adenovirus de serotipo 5/3 genéticamente modificado que codifica el factor estimulante de colonias de granulocitos-macrófagos
Tratamiento de la leucemia / linfoma linfoblástico de células B
Células T autólogas transducidas con vector lentivirus que contienen un receptor antigénico quimérico contra CD19
Tratamiento de amiloidose associada a la transtirretina
Oligonucleótido sintético de ARNip bicatenario dirigido al ARNm de la transtiretina unido mediante enlace covalente a un ligando que contiene tres residuos de N-acetilgalactosamina
Tratamiento del mieloma de células plasmáticas
Anticuerpo monoclonal humano anti-CD38
Prevención de la displasia broncopulmonar
Citrato de cafeína
Prevención de la displasia broncopulmonar
Proteína D humana recombinante del surfactante

Marzo 2014
Tratamiento de polineuropatía amiloide familiar
Oligonucleótido fosforotioato específico de la transtirretina
Tratamiento de la enfermedad de almacenamiento del glucógeno tipo II (enfermedad de Pompe)
Alfa-glucosidasa humana recombinante conjugada con múltiples copias de glicano sintético bis-manosa-6-fosfato-tetra-manosa
Tratamiento del cáncer de páncreas
Bitartrato de cisteamina
Prevención del rechazo de injerto después de trasplante de órgano sólido
Células mesenquimales del estroma humano cultivadas ex-vivo
Prevención del rechazo de injerto después de trasplante de órgano sólido
Eculizumab
Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
Volasertib
Tratamiento de la amaurosis congénita de Leber
Vector viral adenoasociado del serotipo 8 que conteniene el gene humano GUCY2D
Tratamiento de la inmunodeficiencia severa combinada del deficit del gene activadora recombinase 1
Células CD34+ autólogas transfectadas con un vector lentivírico que contiene el gene humano de la RAG1
Tratamiento del sarcoma de tejidos blandos
Doxorubicina (6-maleimidocaproil) hidrazona
Tratamiento de la enfermedad pulmonar por micobacterias no tuberculosas
Sulfato de amikacina
Tratamiento de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A
Combinacion fija de (R-S) baclofeno, cloridrato de naltrexona e Dsorbitol
febrero 2014
Tratmiento de la enfermedad de Farber
Ceramidase ácido humano recombinante
Prevención de la infecc ión congénita por citomegalovirus tras infección primaria por citomegalovirus
Mezcla de anticorpos monoclonales recombinantes humanos de tipo IgG1 anti glicoproteínas do envelope do citomegalovírus humano
Tratamiento de la epidermolisis bullosa
Diacereina
Diagnóstico de los tumores neuroendocrinos gastroenteropancreáticos
Galio(68Ga)-N-[(4,7,10-Tricarboximetil-1,4,7,10-tetraazaciclododec-1-il)acetil]-D-fenilalanil-L-cisteinil-L-tirosil-D-triptofanil-L-lisil-L-treoninil-L-cisteinil-L-treonina-cíclico(2-7)disulfuro
Prevención del retraso de la función del órgano transplantado
Eculizumab
Tratamiento de la fibrosis quística
11-(4-Dimetilamino-3-hidroxi-6-metil-tetrahidro-piran-2-iloxyi)-2-etil-3,4,10-trihidroxi-3,5,6,8,10,12,14-heptametil-1-oxa-6-aza-ciclopentadecano-13,15-dione
Tratamiento de la fibrosis quística
Cisteamina
Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Asp-Arg-Val-Tyr-Ile-His-Pro
Tratamiento del síndrome de Rett
3-Chloro-4-fluorophenyl-[4-fluoro-4-{[(5-methylpyrimidin-2-ylmethyl) amino]methyl}piperidin-1-yl]methanone
Tratamiento de la policitemia vera
Ruxolitinib
Tratamiento de la adrenoleucodistrofia
Pioglitazona
Diagnostico de los tumores neuroendocrinos gastroenteropancreáticos
Ácido diacético de 68Ga-2,2'-(7-(4-((S)-1-((4S,7S,10S,13R,16S,19R)-4-((R)-1-amino-3-(4-hidroxifenil)-1-oxopropano-2-ilcarbamoil)-10-(4-aminobutil)-16-(4-((S)-2,6-dioxohexahidropirimidina-4-carboxamido)benzil)-7-((R)-1-hidroxietil)-6,9,12,15,18-pentaoxo-13-(4-ureidobenzil)-1,2-ditia-5,8,11,14,17-pentaazacicloicosan-19-ilamino)-3-(4-clorofenil)-1-oxopropano-2-ilamino)-1-carboxi-4-oxobutil)-1,4,7-triazonano-1,4-diil)
Tratamiento del glioma
Células dendríticas autólogas pulsadas con péptidos sintéticos derivados de antígenos tumorales (MAGE-1, HER-2, AIM-2, TRP-2, gp100 y receptor alfa de interleucina 13)
Tratamiento de la neuritis óptica
N-({Carbamoilmetil-[3-(2-oxo-pirrolidin-1-il)-propil]-carbamoil}-metil)-2-[2-(2-fluoro-fenil)-etilamino]-N-isobutil-acetamida
Tratamiento del sindrome de la quilomicronémia familiar
Oligonucleótido fosforotioato anti apolipoproteína C-III

enero 2014
Tratamiento del mesotelioma maligno
Amatuximab
Tratamiento de la leucemia linfocítica crónica/ linfoma con pequeños linfocíticos
Inecalcitol
Tratamiento de la hemorragia subaracnoidea por rotura de aneurisma
Nitrito de sodio
Tratamiento de la infección por el virus de la hepatitis delta
Lonafarnib
Tratmiento de la miotonia distrofica
(6aS)-1,10-dimethoxi-6-methil-5,6,6a,7-tetrahidro-4Hdibenzo[de,g]quinoline-2,9-diol
Tratamiento de la infección por adenovirus en pacientes beneficiarios de un trasplante alogénico de hemocitoblastos
Linfocitos T específicos de adenovirus derivados de leucocitos de donantes alogénicos, expandidos ex vivo
Tratamiento de colangitis esclerosante primaria
ácido obeticólico
Tratamiento del mesotelioma malign
Células dendríticas autólogas cargadas de lisado alogénico de células de tumor
Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
(2R,3R,4S,5R)-2-(6-amino-9H-purin-9-il)-5-((((1r,3S)-3-(2-(5-(terbutil)-1H-benzo[d]imidazol-2-il)etil)ciclobutil)(isopropil)amino)metil)tetrahidrofurano-3,4-diol
Tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda
(2R,3R,4S,5R)-2-(6-amino-9H-purin-9-il)-5-((((1r,3S)-3-(2-(5-(terbutil)-1H-benzo[d]imidazol-2-il)etil)ciclobutil)(isopropil)amino)metil)tetrahidrofurano-3,4-diol
Tratamiento de la epidermolisis bullosa
Alantoína
Prevención de la enfermedad de injerto contra huésped
Células progenitoras adultas multipotentes derivadas de la médula ósea expandidas ex vivo
Tratamiento de la leucemia linfocítica crónica linfoma linfocítico pequeño
Sal del ácido bencenosulfónico de N-(3-(5-fluoro-2-(4-(2-metoxietoxi)fenilamino)pirimidina-4-ilamino)fenil)acrilamida
Diciembre 2013
Tratamiento de la fibrosis quística
Óxido nítrico
Tratamiento de hipoparatiroidismo
Hormona paratiroide recombinante humana
Tratamiento del glioma
Células y lisados celulares alogénicos y autólogos haptenizados e irradiados, derivados de glioblastoma
Tratamiento del linfoma follicular
Ibrutinib
Prevención de la enterocolitis necrotizante
Bifidobacterium bifidum y Lactobacillus acidophilus
Tratamiento de síndrome de Alagille
Cloruro de (4R,5R)-1-[[4-[[4-[3,3-dibutil-7-(dimetilamina)-2,3,4,5-tetrahidro-4-hidroxi-1,1-dióxido-1-benzotiepina-5-il]fenoxi]metil]fenil]metil]-4-aza-1-azoniabiciclo[2.2.2]octano
Tratamiento de la cirrosis biliar primaria
Cloruro de (4R,5R)-1-[[4-[[4-[3,3-dibutil-7-(dimetilamina)-2,3,4,5-tetrahidro-4-hidroxi-1,1-dióxido-1-benzotiepina-5-il]fenoxi]metil]fenil]metil]-4-aza-1-azoniabiciclo[2.2.2]octano
Tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva
Cloruro de (4R,5R)-1-[[4-[[4-[3,3-dibutil-7-(dimetilamina)-2,3,4,5-tetrahidro-4-hidroxi-1,1-dióxido-1-benzotiepina-5-il]fenoxi]metil]fenil]metil]-4-aza-1-azoniabiciclo[2.2.2]octano
Tratamiento de colangitis esclerosante primaria
Cloruro de (4R,5R)-1-[[4-[[4-[3,3-dibutil-7-(dimetilamina)-2,3,4,5-tetrahidro-4-hidroxi-1,1-dióxido-1-benzotiepina-5-il]fenoxi]metil]fenil]metil]-4-aza-1-azoniabiciclo[2.2.2]octano
Prevención del fallo del acceso arteriovenoso en los pacientes en hemodiálisis
Elastasa pancreática humana recombinante de tipo I
Tratamiento de Síndrome de Dravet
Clorhidrato de fenfluramina
Tratamiento del dengue
Poli[ester de poliethilene glycol del acido 2-[(4-{[1-carboxy-2(hexadecilcarbamoil)ethil]sulfanil}-2,3-bis({2-[((2S)-2-(2-{[(2R)-2-carbamoil-(2-{[(2S)-1-ethoxi-3-(3-hydroxi-4oxo-1,4-dihydropiridin-1-il)-1-oxopropan-2-il]carbamoil}ethil]sulfanil}-3-{[(2S)-1-ethoxi-3-(3-hidroxi-4-oxo-1,4-dihidropiridin-1-il)-1-oxopropan-2-il]carbamoil}propanamido)-3-(3-hydroxi-4-oxo-1,4-dihidropiridin-1-il)propanoil Ethil ester) )-methoxi]acetil}oxi)butil)sulfanil]-3-(hexadecilcarbamoil)propanoico]
Tratamiento de la hemofilia A
Anticuerpo monoclonal humanizado IgG4 modificado con estructura biespecífica contra los factores IX, IXa, X y Xa
Noviembre 2013
Tratamiento del glioma
Leucocitos autólogos expandidos ex-vivo tratados con5-aza-2’-desoxicitidina
Tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo II (sindrome de Hunter)
Anticuerpo monoclonal recombinante humano del receptor de insulina fusionado a iduronate 2 sulfatase
Tratamiento del carcinoma folicular de tiroides
Sorafenib tosilato
Tratamiento del carcinoma papilar de tiroides
Sorafenib tosilato
Prevención de la enfermedad de injerto contra huésped
Defibrotida
Tratamiento del carcinoma hepatocellular
Tivantinib
Tratamiento del linfoma difuso de células B grandes
Ibrutinib
Prevención de la disfunción del acceso arteriovenoso en los pacientes sometidos a la creación quirúrgica de un acceso arteriovenoso para la hemodiálisis
Sirolimus
Para el tratamiento de la esofagitis eosinofílica
Anticuerpo monoclonal humano anti interleucina 13 humana
Tratamiento de las lesiones de la médula espinal
Péptido sintetico de doce amino ácidos desiñado segun el órgano subcomisural-espondina
Tratamiento del cáncer de ovario
Trebananib
Tratamiento de la enfermedad de Stargardt
Soraprazán

Octubre 2013
Tratamiento de déficit del factor VII
Proteina de fusion recombinante compuesta del factor VIIa de coagulacion humano unido a la albumina humana
Tratamiento de los trastornos miotónicas
Chlorhidrato de mexiletina
Tratamiento del mieloma de células plasmáticas
Anticuerpo monoclonal humano recombinante de la clase IgM antiproteína 78 glucosa regulada
Tratamiento de la sarcoidosis
L-Pir-L-Glu-L-Gln-L-Leu-L-Glu-L-Arg-L-Ala-L-Leu-L-Asn-L-Ser-LSer
Tratamiento del síndrome de dolor regional complejo
Ácido zoledrónico
Tratamiento del síndrome de Allan-Herndon-Dudley
Ácido 3,5-Diiodotiropropiónico
Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Naproxcinod
Tratamiento de la fibrosis quística
Oligonucleótido antisentido dirigido a la mutación delta F508 del CFTR
Tratamiento del síndrome de Wiskott-Aldrich
Células CD34 + autologas transducidas con un vector lentiviral que contiene el gen humano del síndrome de Wiskott-Aldrich
Julio y Agosto 2013
Tratamiento de la proteinosis alveolar pulmonar
Factor estimulador de colonias de granulocitos-macrófagos
Células mesenquimales de estroma derivadas de médula ósea autóloga secretoras de factores neurotróficos
Células mesenquimales de estroma derivadas de médula ósea autóloga secretoras de factores neurotróficos
Tratamiento de la leucemia / linfoma linfoblástico de células B
Moxetumomab pasudotox
Prevención del daño por isquemia/reperfusión asociado al transplante de órganos sólidos
Hemina humana
Tratamiento de los timomas malignos
Belinostat
Tratamiento del cáncer de páncreas
(1-metil-2-nitro-1H-imidazol-5-il) metil N,N'-bis(2-bromoetil) diamidofosfato
Tratamiento del mieloma de células plasmáticas
Daratumumab
Tratamiento del cáncer de ovario
Fosbretabulina trometamol
Tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica
Células alogénicas progenitoras de neuronas motoras procedentes de células madre embrionarias humanas
Prevención de la reinfección por hepatitis B post trasplante hepático
Anticuerpo monoclonal recombinante humano contra el virus de la hepatitis B
Tratamiento del linfoma follicular
(S)-3-(1-(9H-purina-6-ilamino)etil)-8-cloro-2-fenilisoquinolin-1(2H)-ona
Tratamiento de la ataxia telangiectasia
Fosfato sódico de dexametasona encapsulado en eritrocitos autólogos humanos
Tratamiento del déficit de carbamoilfosfato sintetasa 1
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto
Tratamitento de la citrulinemia de tipo 1
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto
Tratamiento de la aciduria argininsuccínica
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto
Tratamiento de la hiperargininemia
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto
Tratamiento de déficit de N-acetilglutamato sintetasa (NAGS)
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto
Tratamitento de la citrulinemia de tipo 2
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto
Tratamiento de la deficiencia de ornitina translocasa (hiperornitinemia hiperamonemiahomocitrulinuria;síndrome HHH)
Células progenitoras heterólogas extraídas de hígado humano adulto
Tratamiento de la deficiencia de células madre limbares
Epitelio corneal humano autólogo expandido ex-vivo que contiene células madre
Tratamiento del osteosarcoma
Complejo lipidico de cisplatino
Tratamiento de la acromegalia
Acetato de octreotida (vía oral)
Tratamiento del linfoma nodal de la zona marginal
Idelalisib
Tratamiento de la leucemia linfocítica crónica/del linfoma linfocítico pequeño
Idelalisib
Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
Trans N1-((1R,2S)-2-fenilciclopropil) ciclohexano-1, 4-diamina bisclorhidrato
Tratamiento de la poliquistosis renal autosómica dominante
Tolvaptán
Tratamiento de la osteonecrosis no traumática
Celulas de la medula osea humana alogenicas derivadas de osteobastos poco diferenciados
Tratamiento del cáncer de páncreas
Anticuerpo monoclonal quimérico contra la variante 2 del empalme del gen claudin-18
Tratamiento de las infecciones pulmonares por Pseudomonas aeruginosa en la fibrosis quística
Anticuerpo recombinante anti-Pseudomonas aeruginosa PcrV Fab’
Tratamiento de la deficiencia de la hormona del crecimiento
Hormona de crecimiento humana recombinante modificada por fusion de dos cadenas polipetidicas hidrofilica
Tratamiento de la enfermedad de Behçet
Apremilast
Tratamiento de la esofagitis eosinofílica
Budesónida
Tratamiento de la mastocitosis
Cladribina
Tratamiento de la deficiencia congenital de sucrose-isomaltase
Sacrosidase
Tratamiento de la anemia drepanocítica
(1R,3R,4R,5S)-3-O-[2-O-benzoil-3-O-(sodio(2S)-3-ciclohexilpropanoato-2-il)-β-D-galactopiranosil]-4-O-(α-L-fucopiranosil)-5-orotilamidociclohexano-1-ácido carboxílico etil-2-amidil-etiloxi-2-acetil-(8-amino-1,3,6-naftalenotris sodiosulfonato) amida
Tratamiento para la neuromielitis óptica
Eculizumab
Tratamiento del linfoma extranodal de la zona marginal del tejido linfoide asociado a mucosas (linfoma MALT)
Idelalisib
Tratamiento del linfoma esplénico de la zona marginal
Idelalisib

Junio 2013
Tratamiento de la fibrosis quística
4,6,4’-trimetilangelicina
Tratamiento de la atrofia muscular espinal 5q
Diclorhidrato de 5-[1-(2,6-diclorobencil)piperidina-4-ilmetoxi]quinazolina-2,4-diamina
Tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica
Clorito de sodio
Tratamiento de retinosis pigmentaria
Células progenitoras humanas alogénicas de retina neural expandidas extraidas de retina neural
Tratamiento de la paquioniquia congénita
Oligonucleótido sintético de doble cadena de siRNA dirigido contra la mutación 6a N171K de la queratina
Tratamiento de retinosis pigmentaria
Células progenitoras humanas alogénicas de retina neural expandidas extraidas de retina neural
Tratamiento de la insuficiencia hepática aguda
Células humanas inmortalizadas de hepatoblastoma C3A
Tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IIIB (síndrome de Sanfilippo B)
Alfa-N-acetilglucosaminidasa humana recombinante
Tratamiento del sarcoma de tejidos blandos
Adenovirus de serotipo 5/3 genéticamente modificado que codifica el factor estimulante de colonias de granulocitos-macrófagos
Tratamiento de retinosis pigmentaria
Unoprostona isopropilo
Tratamiento de la miotonía no distrófica
Clorhidrato de mexiletina
Tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda de célula B
Inotuzumab Ozogamicina
Tratamiento del carcinoma adrenocortical
N-[2,6-bis(1-metiletil)fenil]-N’-[[1-[4-(dimetilamino)fenil]ciclopentil]metil]urea, sal clorhidrato
Tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped
Células mesenquimales derivadas de la médula ósea alogénico ampliadas ex vivo en medio sintético
Tratamiento de la ictiosis congénita autosómica recesiva de la transglutaminasa-1-deficiente
Transglutaminasa 1 recombinante humana encapsulada en liposomas
Tratamiento de la fibrosis quística
Mutante CXCL8 humano recombinante
Tratamiento del mesothelioma malign
Clorhidrato de N-metil-4-({4-[({3-metil(metilsulfonil)aminopirazina-2-il}metil)amino]-5-(trifluorometil) piramidina-2-il}amino) benzamida
Tratamiento de la enfermedad por citomegalovirus (CMV) en pacientes con deterioro de la inmunidad mediada por células
Maribavir
Tratamiento de la adenosina deaminasa deficiente en lainmunodeficiencia severa combinada
Células CD34+ autólogas transfectadas con un vector lentivírico que contiene el gen humano de la ADA
Tratamiento de retinosis pigmentaria
Factor humano recombinante de crecimiento del nervio
Abril 2013
Tratamiento del carcinoma folicular de tiroides
Lenvatinib
Tratamiento del glioma
4-[2-(6-metilpiridina-2-il)-5,6-dihidro-4H-pirrolo [1,2-b] pirazol-3-yl]-quinolina-6-carboxamida monohidrato
Tratamiento del carcinoma papilar de tiroides
Lenvatinib
Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
R, S-O-(3-piperidino-2-hidroxi-1-propil) - dihidrocloruro de ácido nicotínico amidoxima
Tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática
Nintedanib
Tratamiento de la Enfermedad de Niemann-Pick, tipo C
2-hidroxipropil-β-ciclodextrina
Marzo 2013
Tratamiento de la lipofuscinosis neuronal ceroidea de tipo 2
Tripeptidil peptidasa 1 humana recombinante
Tratamiento de la enfermedad de Stargardt
Ramiprilato
Tratamiento del síndrome de Churg-Strauss
Mepolizumab
Tratamiento del linfoma de células del manto
1-[(3R)-3-[4-amino-3-(4-fenoxifenil)-1H-pirazolo[3,4-d]pirimidin-1-il]-1-piperidinil]-2-propen-1-ona
Tratamiento del déficit congénito de alfa-1 antitripsina
Acetato de sal de ciclo[L-alanil-L-seril-L-isoleucil-L-proliil-L-prolil-Lglutaminil-L-lisil-L-tirosil-D-prolil-L-prolil-(2S)-2-aminodecanoil-L-alfa-glutamil-L-treonil]
Prevención del rechazo de injerto después de trasplante de órgano sólido
Anticuerpo monoclonal murino tipo IgM dirigido contra el receptor alfa-beta de las células T
Tratamiento de la anemia drepanocítica
Poloxámero 188
El tratamiento de la uveitis crónica no infecciosa
Gevokizumab
Tratamiento de la Enfermedad de Niemann-Pick, tipo C
Proteína70 del shock térmico recombinante humana
Tratamiento del carcinoma hepatocelular
4-[2-(6-metilpiridina-2-il)-5,6-dihidro-4H-pirrolo [1,2-b] pirazol-3-il]-quinolina-6-carboxamida monohidrato
Tratamiento de la esclerosis sistémica
Ácido 2-[4-metoxi-3-(2-m-tolil-etoxi)-benzoilamino]-indan-2-carboxilico
Febrero 2013
Tratamiento de la acromatopsia causada por mutaciones en el gen CNGB3
Vector viral adenoasociado recombinante que contiene el gen humano de la CNGB3
Tratamiento de la amiloidosis de amiloide de cadena ligera
Anticuerpos IgG1 kappa humanizado contra amiloide sérico A y AL amiloide
Tratamiento de lesiones traumáticas cerebrales moderadas y graves
Progesterona
Tratamiento del edema pulmonar por altitud
Ciclo-Cys-Gly-Gln-Arg-Glu-Thr-Pro-Glu-Gly-Ala-Glu-Ala-Lys-Pro-Trp-Tyr-Cys
Tratamiento de la hipertensión pulmonar tromboembólica crónica
Treprostinil sódico
 Tratamiento de la esclerosis sistémica
Tergurida
Tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Anticuerpo monoclonal humanizado anti-miostatina
Tratamiento de la leucemia mieloide aguda
L-asparaginasa encapsulada en eritrocitos
Enero 2013
Tratamiento del linfoma folicular
Lenalidomida
Tratamiento de la poliposis colónica familiar
Eflornitina en combinación con sulindac
Tratamiento de la deficiencia de la hormona del crecimiento
Hormona de crecimiento humana modificada recombinante
Tratamiento de la atrofia muscular espinal 5q
Células progenitoras de neuronas motoras alogénicas procedentes de células madre embrionarias humanas
Tratamiento de la enfermedad de Wilson
Tetratiomolibdato de Colina
Tratamiento del cáncer de páncreas
Anticuerpo monoclonal recombinante humano de la clase IgG1 kappa contra el antígeno de células madre prostáticas
Tratamiento de la beta talasemia intermedia y mayor
Células hematopoiéticas CD34+autólogas transducidas con un vector lentivírico que contiene el gen de la beta A-T87Q –globina humana
Tratamiento del cáncer de ovario
Anticuerpo monoclonal quimérico contra la claudina 6
Tratamiento del glioma
1,2:5,6 Dianhydrogalactitol
Tratamiento de la acondroplasia
Péptido natriurético recombinante de tipo C modificado
Tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IIIB (síndrome de Sanfilippo B)
Vector viral adeno-asociado del serotipo 9 que contiene el gen de la Nacetilglucosaminidasa alfa humana
Tratamiento de la esclerosis sistémica
Tergurida
Tratamiento de retinosis pigmentaria
Linea celular humana del epitelio pigmentario retinal encapsulada transfectada con un vector plasmidico que codifica para factor neurotropico ciliar humano

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