GSK DESTACA LOS AVANCES EN EL TRATAMIENTO DE ENFERMEDADES RARAS

<> Publicado 18 de octubre 2010, Londres, Reino Unido GlaxoSmithKline (GSK) ha proporcionado más detalles sobre el enfoque estratégico y las prioridades de desarrollo de la unidad de la empresa dedicada a las enfermedades raras, que se inició en febrero de 2010. Tras el anuncio de hoy de una nueva alianza con la Fundación Teletón y la Fundación San Raffaele, Marc Dunoyer, Director Global de GlaxoSmithKline Enfermedades Raras, se refirió a sus ambiciones para la unidad y su potencial para ofrecer beneficios significativos a los grupos de pacientes en todo el mundo atendidas. "GSK tiene una historia bien establecida de éxito en investigación y desarrollo de medicamentos huérfanos para tratar las enfermedades raras. Para las compañías como GSK para continuar haciendo progresos significativos en el desarrollo de nuevos tratamientos para tratar las enfermedades raras requiere habilidades únicas, el compromiso y lo más importante un profundo conocimiento de las condiciones. Por ejemplo Atriance^®/ Arranon^®(Nelarabina), durante un difícil de tratar forma de leucemia que afecta sólo a unos pocos cientos de pacientes en todo el mundo cada año, fue el resultado de la dedicación de un científico, Gertrude Elion, cuyos puntos de vista personales y dedicación nos llevó a comprender el potencial de esta molécula y cómo se podría utilizar para ayudar a un pequeño grupo de pacientes que estaban en necesidad urgente de otra opción de tratamiento. "Sin embargo, con menos del 10% de los pacientes con enfermedades raras en la actualidad se está tratando a nivel mundial, reconocemos la magnitud del desafío, sino también la oportunidad de ofrecer nuevos medicamentos a los pacientes." Y continuó: "Creemos que la creación de GSK Enfermedades Raras nos ayudará a aprovechar esta oportunidad. La unidad nos proporciona los recursos dedicados y el enfoque que creemos que es necesario crear el mejor entorno posible para fomentar la innovación, la intuición y la perspicacia científica necesaria para ofrecer el pensamiento de vanguardia y crear nuevos medicamentos o métodos para la lucha contra las enfermedades raras ". Dunoyer continuó: "Nuestro objetivo es asegurar que todo el mundo dentro de GSK Enfermedades Raras se sumerge por completo en la información más actualizada a pensar Hay una comunidad muy unida dentro de las enfermedades raras;. Hay un pequeño número de pacientes afectados por estas enfermedades , y son muy a menudo los expertos en su condición de tratamiento de los pacientes con enfermedades raras a menudo llevadas a cabo por médicos muy especializados, que son también los investigadores clínicos que buscan nuevos tratamientos para estas condiciones.. "Creemos que la manera más eficaz de integrarse en esta comunidad es para asegurar que hemos dedicado los empleados de GSK que puedan trabajar con los pacientes, los médicos y la academia para ampliar continuamente nuestra comprensión." Enfermedad de priorización Con entre 6.000 - 8.000 enfermedades raras, Dunoyer reconoce que los esfuerzos de la unidad tendrá que ser enfocado. "Nos concentraremos en aquellas enfermedades donde realista que podemos hacer una contribución significativa, lo ideal será la creación de nuevos medicamentos, pero importante por aumentar el peso de los conocimientos científicos sobre las enfermedades poco comunes en beneficio de todos los que trabajan en esta área". "Selección de las enfermedades de destino no será fácil y tendremos que tomar decisiones difíciles;. Hemos adoptado un enfoque sistemático, y creemos que será fundamental para ayudarnos a tomar la decisión correcta Nuestro objetivo es tener una lista de alrededor de 200 enfermedades prioritarias que la unidad de destino - esta lista va a cambiar con el tiempo, nuestro conocimiento científico y entender los cambios. "Por lo tanto es crítico que estamos cerca de la comunidad de enfermedades raras y tienen la más actualizada información actualizada sobre cada enfermedad, como la prevalencia y la gravedad, en la que basar nuestras decisiones. Otros factores que también influyen en nuestra toma de decisiones proceso incluirá nuestra creencia sobre la posibilidad de un tratamiento para ayudar a controlar una enfermedad, sus complicaciones, e incluso ofrecer una cura. No todas las enfermedades raras son "reversibles" o se pueden mejorar las intervenciones terapéuticas y será de vital importancia que se la ciencia dirigida al hacer estas distinciones. Y añadió: "También vamos a incorporar nuestra comprensión de la química médica y la biología para ayudar a asegurar que estamos seleccionando los objetivos correctos molecular o vía de la enfermedad. De nuevo, esto nos permitirá concentrar nuestros esfuerzos en I + D en las áreas donde tenemos la mayor probabilidad de la entrega de medicamentos de valor. " "Si tomamos las decisiones correctas por adelantado, a continuación, en última instancia, el riesgo asociado con el descubrimiento y el desarrollo es generalmente menor que las condiciones son a menudo bien definidos y programas de desarrollo clínico tienden a ser pequeñas con extremos robusto. En la mayoría de los casos el blanco molecular se conoce, por lo que que sea más fácil para el tratamiento de los médicos a diagnosticar a los pacientes, muchos de ellos muy contentos de estar involucrados en los programas de desarrollo clínico que ofrecen la promesa de nuevos tratamientos. " "Creemos que mediante la aplicación de este rigor sistemático de nuestra toma de decisiones que garanticen el éxito a largo plazo de la unidad para pacientes, médicos y también como un área de negocio sostenible." Alimentar el I + D del motor "Para seleccionar las moléculas de derecho requiere un motor potente de I + D para generar continuamente un gran grupo de candidatos. Aquí es donde creo que GSK tiene una oferta única. La tubería de I + D de GSK Enfermedades Raras estará lleno dentro de la unidad, sino también de toda la organización GSK entero. Todos los científicos, cualquiera que sea la terapia de área que están trabajando, se ha encargado de considerar cómo una tecnología molécula o de la plataforma se están desarrollando se podría aplicar para tratar una de las miles de enfermedades raras. "En la práctica esto significa que no se limitará a un pequeño número de compuestos que sólo tienen utilidad para una determinada enfermedad rara. No queremos ser un especialista en una sola área de las enfermedades raras, tales como la oncología, ya que creemos Esto limitará el potencial de la unidad. Queremos crear una amplia gama de compuestos en busca de un amplio espectro de las enfermedades raras. Creo que la tubería de GSK fuertes nos dará enormes posibilidades y el acceso a nuevos compuestos con mecanismos que entendemos que podría ser utilizados para el tratamiento de las enfermedades raras ". Cambiando de tema, Dunoyer reconoció también la investigación de vanguardia está llevando a cabo por organizaciones externas. "Sabemos que hay una gran cantidad de emocionantes enfermedades raras labor que está realizando en este momento, y estaremos buscando para aumentar nuestras capacidades en la empresa mediante la colaboración con organizaciones e instituciones que trabajan en áreas complementarias a GSK. Ya hemos formado una serie de alianzas exitosas, incluyendo Prosensa y de productos farmacéuticos JCR, y tenemos la intención de aprovechar estas colaboraciones en nuestra búsqueda de la mejor ciencia en esta área. " En cuanto a las moléculas de los medicamentos "Para que nuestras moléculas en medicamentos que se una experiencia considerable influencia de GSK en áreas como la formulación y fabricación. Uno de los aspectos únicos de la unidad dentro de GSK será la participación continua de GSK enfermedades raras desde el descubrimiento hasta la comercialización. Sabemos que esto es muy importante, ya que ayudará a asegurar que nos mantengamos cerca tanto los médicos tratantes y sobre los pacientes. "Crítico" Creo que una de las capacidades más importantes de GSK, que es de vital importancia en una zona donde hay un pequeño número de pacientes difusión en todo el mundo, es nuestro alcance global - creemos que no sólo tienen la capacidad de descubrir y desarrollo de los medicamentos, sino también con éxito a entregar a los pacientes que realmente los necesitan. Nunca he estado más comprometidos o entusiasmados con nuestro potencial para realmente hacer una diferencia. " GlaxoSmithKline - Una de las principales compañías farmacéuticas del mundo y de la salud basadas en la investigación - está comprometida a mejorar la calidad de la vida humana permitiendo a las personas hacer más, sentirse mejor y vivir más tiempo Para más información, visite. http://www.gsk.com/.