LA INFORMACIÒN GENÉTICA EN EL DISEÑO DE NUEVOS FÁRMACOS

Fuente: insidedna.org

TRADUCCIÓN AUTOMÁTICA DE GOOGLE

Diseño de un medicamento

¿Cómo puede la información genética de acelerar la búsqueda de nuevos tratamientos farmacológicos ?

Obtención de un nuevo fármaco en los consultorios de la actualidad lleva un promedio de 10 años y £ 450 millones.

Una de las razones de este largo tiempo de espera y el gasto es que cientos de compuestos candidatos deben ser probados a fin de identificar una o dos con potencial.


Estrategias alternativas de descubrimiento de fármacos están surgiendo . Estos enfoques de diseño racional " usar nuestro creciente conocimiento de la biología de la enfermedad , y nuestra experiencia con los medicamentos existentes , para identificar o construir nuevas moléculas de drogas con objetivos específicos y acciones biológicas .

Esto requiere los esfuerzos combinados de los genetistas , bioquímicos y biólogos moleculares .

Mensajes no deseados
Las enfermedades son los cambios perjudiciales en los procesos biológicos normales de nuestro las células y organismos , la mayoría de estos procesos se basan en proteínas. Muchas enfermedades implican cambios en la función de proteínas, A menudo enzima proteínas que facilitan las reacciones químicas o del receptor proteínas que influyen en celular función , a menudo en respuesta a las señales del exterior de la celular.

Las drogas actúan bloqueando (antagonistas) o mejorar (agonistas) La actividad de una o más de estos proteínas, detener o reducir efecto de la enfermedad en su las células y el cuerpo.

La identificación de un objetivo
La mayoría de las moléculas de destino son los enzima o del receptor proteínas cambiado por la enfermedad. Para encontrar un destino adecuado proteínas por un medicamento , los procesos biológicos y las vías afectadas por la enfermedad deben ser trazado . Hay miles de diferentes vías y procesos en el cuerpo humano (a menudo interactúan o compartir componentes de proteína ) por lo que esta etapa es muy difícil.

Nuestro conocimiento cada vez mayor de genes y el proteínas que codifican , nos está ayudando a entender mejor la biología de muchas enfermedades y se está acelerando el proceso de identificación de objetivos .
Por ejemplo , al comparar el código genético de una sana celular con la de un el cáncer celular, podemos identificar genes en el cáncer celular muestra con código alterado o gen estructuras . Investigación puede centrarse en la proteínas que estos genes codifican , y puede conducir a la identificación de objetivos farmacológicos adecuados .

Modelización de las moléculas
Una vez identificados, el objetivo enzima o del receptor Se estudia para identificar y describir su " sitio activo , la parte de la molécula clave para su función.

Cada sitio activo de la proteína sólo se unen a la molécula " gatillo "específica ( un ligando ) que tiene la forma y estructura para adaptarse a ella - como un cerradura y llave .

Es esta gran unión específica que da lugar a los efectos de que proteínas, en respuesta a su molécula de disparo y no a los demás. Al hacer parte de una molécula de fármaco imitar la forma de la molécula de activación ( la "clave" ) , que se unen las drogas y pueden influir en el destino proteínas.

software de gran alcance se puede utilizar para buscar bases de datos enorme que contiene miles de estructuras moleculares de drogas . A continuación, puede simular su unión con la proteína diana e identificar aquellos en los que hay un "ajuste" , es decir, aquellos con potencial clínico .

Si un partido potencial no se puede encontrar , los investigadores pueden tratar de alterar una molécula ya existente, o incluso crear uno desde cero que con éxito se unen a la " centro activo " en el objetivo.

El objetivo es hacer la búsqueda lo más estrecha posible antes de poner los medicamentos posibles a seguir para las pruebas de laboratorio costosos y los ensayos clínicos .

Todos los sonidos de los bienes , en teoría ...
Incluso el diseño racional puede conducir a hallazgos inesperados . Un grupo de investigadores estaban tratando de encontrar un medicamento para aliviar los síntomas de la angina de pecho. A través del diseño racional que identificaron un fármaco que demostró potencial. los ensayos clínicos que tenía un lado dramático efecto y Viagra nació !